Bij thalassemie hebben patiënten te maken met diverse medicaties als:
Wanneer thalassemie dragers voldoende foliumzuur innemen hebben zij doorgaans weinig last van hun bloedarmoede. Foliumzuur zorgt namelijk van de aanmaak van de rode bloedcellen. Door iets meer rode cellen te maken dan normaal compenseert de drager zijn bloedarmoede.
Het principe van het medicijn is dat het foetale hemoglobine (HbF) stijgt waardoor het tekort aan HbA gecompenseerd wordt. Hierdoor stijgt de totale Hb. Het gevreesde verhoogde risico op leukemie blijkt na jaren gebruik niet aanwezig te zijn.
Hydrea is een medicijn dat steeds meer gebruikt wordt bij thalassemie major en intermedia. Het medicijn geeft een aanzienlijke verbetering waarbij bijna geen bijverschijnselen optreden. Niet alle patiënten hebben baat bij dit medicijn.
Meer informatie over Hydrea.
Er zijn verschillende methoden om het ijzer uit het lichaam te verwijderen.
De mogelijke medicatie voor een thalassemie major patiënt worden hieronder beschreven. Ook worden steeds meer combinaties van medicijnen onderzocht en voorgeschreven.
De mogelijkheden voor een patiënt zijn:
Desferal wordt ook wel afgekort als DFO. Desferal wordt voorgeschreven bij een acute ijzervergiftiging en bij chronische ijzerstapeling. Bij de eerste keer toepassing wordt na 24 uur gekeken hoeveel ijzer er wordt uitgescheiden. Dit doet men aan de hand van de kleur van de urine, die oranje-bruin kleurt. Aan de hand van deze uitslag kan de dosering van Desferal aangepast worden.
De gebruikelijke manier van toepassen is via een (draagbaar) infuuspompje waarbij een naaldje onder de huid wordt gebracht. Deze methode wordt ‘subcutane toediening’ genoemd (subcutaan betekent onder de huid) De meest geschikte plaatsen hiervoor zijn: het bovenbeen, de bovenarm, of de buikplooi rond de navel. Om een goed ontijzeringsresultaat te halen moet het infuus zeer langzaam lopen. Bovendien is te snel ook pijnlijk en veroorzaakt het al gauw plaatselijke irritatie, omdat Desferal nogal stroperig is. Van 10-12 uur is de meest effectieve looptijd van het infuus. De nacht is hiervoor ideaal, want dan is de patiënt overdag infuusvrij.
Desferal kan ook via een ader toegediend worden. Deze manier wordt meestal pas toegepast als onder de huid niet mogelijk is of als de patiënt hartcomplicaties heeft. De looptijd van dit infuus is 24 uur (meestal vijf dagen in de week) en loopt ook via een (draagbaar) pompje. Via deze methode kan een snellere ontijzering plaatsvinden, maar kan alleen in bijzondere gevallen toegepast worden in verband met risico op complicaties.
Desferal heeft bijwerkingen. Bij een juiste dosering zijn deze meestal licht van aard. Desferal is het eerste en nog steeds het meest gebruikte medicijn.
Meer informatie over Desferal.
Dit medicijn is een optie voor mensen die Desferal niet (meer) kunnen verdragen. Het wordt gegeven in tabletvorm. De patiënt kan hierdoor (enkele dagen) infuusvrij zijn. Bij oudere patiënten, die een enorme ijzerstapeling hebben in hart en lever, blijkt het in combinatie met een Desferal-infuus, een gunstig effect te hebben. Het ijzer in de lever en vooral in de hartspier worden zodanig verlaagd dat het risico op hartfalen verkleint.
Bijwerkingen van Deferiprone zijn:
- grotere vatbaarheid voor infecties. De patiënt merkt het door plotselinge koorts, keelpijn en ontstekingen in het mondslijmvlies. In een dergelijke situatie moet meteen behandeld worden.
- gewrichtsklachten.
- maagdarm stoornissen (misselijkheid, braken, buikpijn).
- gestoorde aanmaak van witte bloedcellen. Dit kan bij niet tijdige ontdekking een fatale afloop hebben.
- nierfalen, verminderde leverfunctie, versnelde hartslag en een tekort aan zink.
Vanwege de ernstige bijwerkingen wordt dit medicijn met de nodige voorzichtigheid voorgeschreven en mag alleen gebruikt worden wanneer minimaal eenmaal per vier weken bloedcontrole plaats vindt.
In Nederland is Deferiprone is ook bekend als Ferriprox
Meer informatie over Deferiprone.
Dit medicijn in tabletvorm wordt in tegenstelling tot Desferal en Deferiprone / Ferriprox via het spijsverteringsstelsel uitgescheiden. De urine hoeft dus niet oranje te kleuren. De meest voorkomende bijwerkingen zijn misselijkheid, braken, diarree, buikpijn, opgeblazen gevoel, obstipatie, indigestie, huiduitslag of hoofdpijn. Afwijkingen in de nierfunctie komt voor bij 1 op de 10 patiënten.
Dit medicijn is sinds januari 2007 in Nederland verkrijgbaar. Men is er nog voorzichtig mee vanwege de bijwerkingen op de nierfunctie. Het is daarom belangrijk om tijdens het gebruik regelmatig de nierfunctie te laten controleren.
Meer informatie over Exjade