De dragers van β-thalassemie (minor) zijn gezond, maar kunnen een lichte vorm van bloedarmoede hebben.

Mensen met β -thalassemie major die vanaf de vroege jeugd behandeld zijn kunnen meestal een redelijk normaal leven leiden. Het is mogelijk te werken of te studeren, aan lichte sport te doen en reizen te maken. Een goede medische begeleiding is voorwaarde, zo ook steun van artsen, familie en vrienden.

Een aantal onderzoekers en artsen houdt zich bezig met thalassemie. Zo wordt geprobeerd om het zieke erfelijke materiaal (het DNA) te corrigeren of repareren. Op de langere termijn zal deze gentherapie voor echte genezing kunnen zorgen, maar voorlopig is dit nog niet aan de orde. Wel worden op beperkte schaal met succes beenmergtransplantaties en stamceltransplantaties toegepast. Deze methoden zijn slechts in een klein aantal gevallen mogelijk en zijn risicovolle behandelingen. Alleen patiënten met veel klachten maar waarbij nog niet heel veel schade is aangericht komen voor deze behandelingen in aanmerking.