Bij een beenmergtransplantatie ook wel BMT genoemd worden de beenmergstamcellen vervangen door cellen van iemand anders (de donor). Bij sommige β-thalassemie major patiënten is een beenmerg transplantatie een optie. De patiënt kan dan herstellen en verder leven zonder bloedtransfusies. Een beenmergtransplantatie is echter een forse ingreep waarbij risico bestaat voor acute of chronische afstotingsreacties. Beenmergtransplantatie is alleen mogelijk wanneer er een geschikte donor - broer of zuster - beschikbaar is. Tegenwoordig wordt met voorzichtigheid ook BMT overwogen van niet-verwante identieke donors. Patiënten komen op de wachtlijst bij de beenmergbank in Europa. De slaagkans is echter groter wanneer het identieke broer of zus betreft.

Een beenmergtransplantatie heeft de meeste kans van slagen bij mensen bij wie de ijzerstapeling gering is en het lichaam en de organen nog in goede staat zijn. Dit zullen dus voornamelijk kinderen en jongeren zijn, die vanaf het begin een goede behandeling hebben gehad.

In België wordt deze transplantatie regelmatig uitgevoerd. Ook in Nederland neemt het aantal beenmergtransplantaties toe.