Het idee achter gentherapie is dat mensen die ziek zijn doordat één van hun genen niet goed werkt, een nieuw gen krijgen toegediend. Naar gentherapie wordt veel onderzoek gedaan maar er is op dit moment nog geen reële mogelijkheid tot behandeling. De behandeling is nog volledig in de testfase op proefdieren.
Bij gentherapie hoopt men op den duur een gezond b-gen + retrovirus in de stamcel te kunnen plaatsen. Het beenmerg zou zo goede rode bloedcellen moeten aanmaken.