CRISPR/Cas9-gentherapie ‘goedgekeurd’ in Europa voor sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

CRISPR/Cas9-gentherapie ‘goedgekeurd’ in Europa voor sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

De Europese Commissie heeft een voorwaardelijke vergunning verleend voor het in de handel brengen van exagamglogene autotemcel (Exa-cel, CASGEVY®), een CRISPR/Cas9-genbewerkingstherapie. Dat heeft Vertex Pharmaceuticals…